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Une étude pré-clinique démontre que la thérapie génique préserve l'ouïe dans un modèle de perte auditive progressive



La perte de l’audition est un problème de santé majeur qui touche des millions de personnes dans le monde, et qui, à ce jour, a des options de traitement limitées. L’implant cochléaire en fait partie mais il ne permet qu’une restauration partielle de l’audition insuffisante pour apprécier les nuances d’une conversation ou d’un morceau de musique.

 

L’équipe du Dr Aziz El-Amraoui travaille sur les gènes de surdités tardives, progressives et liées à l’âge. Les membres de cette équipe étudient sur modèle animal notamment le gène codant pour la protéine Clarine 2 (Clrn2) qui est responsable, chez l’humain, d’une forme de surdité isolée qui se manifeste après l’acquisition du langage.  

Dans un travail de thérapie génique mené par le Dr Sandrine Vitry, l’équipe vient de démontrer que l’apport in vivo du gène Clrn2, permet de préserver durablement les fonctions auditives de cellules ciliées sensorielles initialement déficientes en ce gène. Une simple injection, réalisée avant l’apparition des premiers dysfonctionnements de l’oreille interne, suffit à prévenir la perte d’acuité auditive. Cette recherche met en lumière l'importance de la fenêtre thérapeutique pour atteindre une efficacité maximale. 


Cette étude démontre ainsi la faisabilité de restaurer de manière efficace et durable l'ouïe par le biais d'une thérapie génique médiée par vecteur viral dans l'oreille interne, ouvrant la voie à de nouvelles perspectives dans le traitement des surdités d’origine génétique.


Cette étude fait la couverture et l’objet d’un article original dans le journal Molecular Therapy.

 


Mendia, C., Peineau, T., Zamani, M., Felgerolle, C., Yahiaoui, N., Christophersen, N., Papal, S., Maudoux, A., Maroofian, R., Patni, P., Nouaille, S., Bowl, M. R., Delmaghani, S., Galehdari, H., Vona, B., Dulon, D., Vitry, S., & El-Amraoui, A. (2024). Clarin-2 gene supplementation durably preserves hearing in a model of progressive hearing loss. Molecular Therapy. https://doi.org/10.1016/j.ymthe.2024.01.021

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